Il corso mira a fornire agli studenti le nozioni di base relative ai farmaci biologici, con particolare attenzione a quelli di nuova generazione al cui sviluppo hanno contribuito in maniera determinante l'introduzione della tecnologia del DNA ricombinante e i progressi nell'utilizzo di anticorpi monoclonali. Verranno quindi esaminati aspetti relativi a sviluppo, produzione, applicazioni terapeutiche e cliniche dei farmaci biologici attualmente in commercio, nonché le nuove frontiere terapeutiche. Nell'affrontare i vari argomenti verranno approfonditi aspetti inerenti le varie patologie trattate, nonché i meccanismi d'azione dei relativi farmaci.

1.    Introduzione ai farmaci biologici

1.1 Storia dei farmaci biologici

1.2 La rivoluzione dei farmaci bio(tecno)logici

1.3 Aspetti economici

2.    Proteine ricombinanti

2.1 Aspetti generali

2.2 Produzione e purificazione

2.3 Tecniche analitiche

2.4 Farmacocinetica e farmacodinamica

2.5 Immunogenicità

3.    Anticorpi monoclonali

3.1 Struttura e classi

3.2 Meccanismi d’azione

3.3 Aspetti traslazionali

3.4 Assorbimento, distribuzione ed eliminazione

3.5 Interazioni con altri farmaci

4.    Aspetti economici dei farmaci biologici

5.    Farmaci biosimilari

5.1 Aspetti normativi

5.2 Prospettive future

6.    Applicazioni terapeutiche e cliniche dei farmaci biologici

6.1 Insulina

6.1.1  Il diabete

6.1.2      Struttura e funzioni dell'insulina

6.1.3      Farmacologia e formulazioni

6.1.4      Aspetti clinici

6.2 Ormone della crescita

6.2.1  Struttura e analoghi ormonali

6.2.2  Farmacologia

6.2.3  Formulazioni, somministrazione e farmacocinetica

6.2.3  Utilizzo clinico

6.3 Fattori della coagulazione e agenti trombolitici ricombinanti

6.3.1  L'emofilia

6.3.2      Fattore VIII

6.3.3      Fattore VIIa

6.3.4      Fattore IX

6.3.5      Fattore XIII

6.3.6      Agenti trombolitici di prima generazione

6.3.7      Utilizzo clinico

6.3.8      Agenti trombolitici di seconda generazione

6.4 Desossiribonucleasi I ricombinante

6.4.1  Struttura e funzione

6.4.2      La fibrosi cistica

6.4.3      Farmacologia

6.4.4      Drug delivery

6.4.5      Utilizzo clinico

6.5 Anticorpi monoclonali nel cancro

6.5.1  Anticorpi diretti contro antigeni CD

6.5.2  Inibitori di VEGF

6.5.3  Inibitori di EGFR

6.5.4  Anticorpi diretti contro CTLA-4

6.5.5      Anticorpi diretti contro PD-1 e PD-L1

6.6 Fattori di crescita emopoietici

6.6.1  Agenti stimolanti l’eritropoiesi

6.6.2  Fattori di crescita mieloidi

6.7 Anticorpi monoclonali nel trattamento degli stati infiammatori

6.7.1  Introduzione

6.7.2      Artrite

6.7.3      Lupus eritematoso

6.7.4      Psoriasi

6.7.5      Asma allergica

6.7.6      Sclerosi multipla

6.8 Vaccini

6.8.1  Principi immunologici

6.8.2  Vaccini classici

6.8.3  Vaccini di nuova generazione

Nessuna.

Conoscenza e capacità di comprensione – Lo studente dovrà dimostrare di avere acquisito le conoscenze di base relative ai farmaci biologici e alle metodologie biotecnologiche per il loro sviluppo e la loro produzione. Lo studente dovrà inoltre dimostrare di avere dimestichezza coi principali gruppi di farmaci biologici attualmente in commercio, sulle patologie per le quali vengono impiegati, sulla farmacologia degli stessi e sul relativo meccanismo d’azione. Lo studente dovrà infine dimostrare di essere a conoscenza delle applicazioni terapeutiche e cliniche dei farmaci biologici.

Capacità di applicare conoscenza e comprensione – Lo studente dovrà dimostrare di avere padronanza della materia e di essere in grado di valutare autonomamente l’utilizzo delle tecniche biotecnologiche che verranno trattate in funzione di uno specifico contesto (sviluppo, formulazione, produzione). Lo studente dovrà inoltre dimostrare di avere acquisito proprietà di linguaggio specifiche per la disciplina oggetto del corso.

Autonomia di giudizio – Lo studente dovrà essere in grado di elaborare criticamente le nozioni fornite durante il corso e di valutare autonomamente i risultati delle tecniche analitiche affrontate durante il corso.

Abilità comunicative – Lo studente dovrà dimostrare di avere padronanza di linguaggio della materia oggetto del corso e di essere in grado di esporre in maniera corretta i concetti tecnici e scientifici che verranno trattati.

Capacità di apprendimento – Lo studente dovrà dimostrare di avere acquisito la capacità di reperire autonomamente informazioni circa la materia del corso attraverso la consultazione delle pubblicazioni scientifiche ad esso relative. Tale abilità verrà incentivata, per quanto possibile, dal docente attraverso specifici approfondimenti che gli studenti potranno condurre in autonomia e che verranno discussi in aula.

Il materiale didattico predisposto dalla/dal docente in aggiunta ai testi consigliati (come ad esempio diapositive, dispense, esercizi, bibliografia) e le comunicazioni della/del docente specifiche per l'insegnamento sono reperibili all'interno della piattaforma Moodle › blended.uniurb.it

Modalità didattiche

Il corso si svolgerà mediante lezioni frontali in cui il docente espone, attraverso l'ausilio di supporti visivi (slide), le nozioni fondamentali e fornisce esempi pratici per favorirne la comprensione. Il docente cercherà di coinvolgere gli studenti durante l’attività didattica anche allo scopo di verificare l’efficacia degli strumenti utilizzati e la comprensione degli argomenti trattati.

Obblighi

Non ci sono obblighi di frequenza ma la partecipazione al corso è fortemente consigliata.

Testi di studio

1)    Crommelin, Sindelar, Meibohm - Pharmaceutical Biotechnology, Fundamentals and Applications, Fourth Edition – Springer

2)    Rodney – Biotechnology and Biopharmaceuticals, Trasforming Proteins and Genes into Drugs, Second Edition - Wiley

Altro materiale didattico prodotto dal docente verrà messo a disposizione degli studenti durante il corso.

Modalità di
accertamento

Ai fini dell'accertamento della preparazione al termine del corso lo studente dovrà sostenere una prova orale finalizzata a verificare la comprensione dei principali aspetti concernenti i farmaci biologici e gli approcci terapeutici ad essi associati. Verrà valutata inoltre la capacità di elaborazione critica degli argomenti trattati durante il corso e la qualità dell’esposizione orale dello studente. Il docente verificherà inoltre l’acquisizione delle conoscenze relative alle applicazioni terapeutiche e cliniche mediante l'approfondimento degli aspetti inerenti a specifiche tipologie di farmaco.

Disabilità e DSA

Le studentesse e gli studenti che hanno registrato la certificazione di disabilità o la certificazione di DSA presso l'Ufficio Inclusione e diritto allo studio, possono chiedere di utilizzare le mappe concettuali (per parole chiave) durante la prova di esame.

A tal fine, è necessario inviare le mappe, due settimane prima dell’appello di esame, alla o al docente del corso, che ne verificherà la coerenza con le indicazioni delle linee guida di ateneo e potrà chiederne la modifica.